目前，无数生物技术公司都在投入到 CRISPR 技术的研发与应用探索之中，然而，就在今天，处于 CRISPR 第一梯队的公司 CRISPR Therapeutics 却遭遇当头一棒——该公司曾于 4 月向 FDA 申请一项 CRISPR 疗法研究，然而现在被 FDA 暂停，目前该研究尚未进行临床试验。
CRISPR Therapeutics 成立于 2013 年，总部位于瑞士巴塞尔，研发部门位于美国马萨诸塞州。公司致力于开发基于 CRISPR / Cas9 基因编辑技术的治疗药物，这是全球第三家利用 CRISPR 技术宣布上市的公司。
该疗法计划从患者的骨髓中提取干细胞，在实验室用 CRISPR 进行编辑，随后注入患者体内，以期编辑后的细胞会产生健康的红血球。
CRISPR 公司正在与 Vertex Pharmaceuticals 公司共同研发这项基因治疗技术，而临床试验尚未开始。在本周三，CRISPR 公司发表声明称美国 FDA（食品与药物管理局）暂时叫停了该临床试验，直到其机构成员获取足够的公司信息之后才有可能解禁。
随着 FDA 叫停临床试验，截至周三下午 4:55（纽约时间），CRISPR 的股价已经下跌了 19 个百分点，跌至 59.91 美元；同时几小时内 Vertex 也下跌了 2.3 个百分点，落至 153 美元。
“FDA 将会更加谨慎。”券商 Baird 的分析师表示，自从 CRISPR Therapeutics AG 宣布其计划帮助治疗镰刀形红细胞贫血症的临床试验被美国相关机构延搁之后，这家行业领先的基因编辑公司股票便开始下跌。同期进行基因治疗研发的 Editas Medicine 公司和 Intellia Therapeutics 公司也在几小时内发生股值下跌。
“我们会配合 FDA 的工作，一旦 FDA 有关于临床试验的任何问题，我们都会尽力及时回答，”CRISPR 公司的发言人 Chris Erdman 表示。他还表示，公司认为这一延搁并不会影响到他们在欧洲的β地中海贫血症（另一种血液疾病）临床试验进展。公司计划在今年下半年开始该项目。另外，由宾夕法尼亚大学进行的美国首个 CRISPR 试验目前正在招募患者。
“这项技术非常有前途，但确实还为时过早，”Robert W. Baird & Co. 公司的分析师 Brian Skorney 说道，“毕竟这是对患者基因信息的永久性改变，我认为 FDA 确实应该谨慎行事。”
CRISPR Therapeutics 一直是生物技术的行业翘楚，其投资者试图将重点放在修饰患者缺陷性基因的实验性治疗上，从而达到一次治愈的疗效。尽管 CRISPR Therapeutics 的基因治疗还处在时期最早、风险最大的研发阶段，从今年起直至本周三股市交易结束时，其股票已经翻了至少三番。
以下为 CRISPR Therapeutics 公司发表的回应声明：
《CRISPR Therapeutics 和 Vertex 制药公司提供 FDA 审查镰状细胞贫血病治疗药物 CTX001 的研究性新药申请的最新情况》
CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）和 Vertex 制药公司（纳斯达克股票代码：VRTX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）将暂停镰状细胞贫血病治疗药物 CTX001 的研究性新药申请（IND）中有关临床部分的试验，直至前期审查发现的某些问题被解决。
该药的研究性新药申请于今年四月份提交至 FDA，用来支持在镰状细胞贫血成年患者身上开展的临床 I 期和Ⅱ期试验。CRISPR 和 Vertex 期望能尽快得知 FDA 在前期审查中提出的问题，并计划快速解决这些问题。不过，在欧洲输血依赖性β地中海贫血的成年患者中开展 CTX001 临床 I 期和Ⅱ期试验的计划仍然不变，预计将在 2018 年下半年开始试验。
关于 CTX001
CTX001 是 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 制药公司共同开发、共同商业化的一种研究性体外基因编辑疗法。其通过编辑患者的造血干细胞基因，来提高红细胞中的胎儿血红蛋白（HbF; hemoglobin F）水平，从而实现β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）的治疗。HbF 是婴孩出生时天然存在的携氧血红蛋白的一种形式，后来逐渐被成人形式的血红蛋白代替。通过升高 HbF，CTX001 可能会缓解β-地中海贫血患者的输血需求以及镰状细胞患者的疼痛和虚弱症状。
关于 CRISPR-Vertex 合作
CRISPR 和 Vertex 于 2015 年开始战略性研究合作，旨在用 CRISPR / Cas9 技术开发基因疗法，纠正已知会导致或促成特定疾病的特定基因靶标。Vertex 拥有专有权，可以从合作开发的治疗方案中批准 6 种方案的通过，而 CTX001 则是首个。至于 CTX001 的研发成本和后期全球市场利润，CRISPR 和 Vertex 选择平摊。
